Wykorzystanie organoidów siatkówki w celu poprawy wyników leczenia
Choć większość chorób prowadzących do utraty wzroku dotyczy siatkówki oka, nie mamy skutecznych metod leczenia(odnośnik otworzy się w nowym oknie) większości z nich. Ze względu na to, że modele zwierzęce często różnią się od schorzeń dotyczących ludzkiego narządu wzroku, leki działające w przypadku zwierząt często zawodzą po podaniu ich ludziom. Z tego powodu tak istotne jest opracowywanie modeli schorzeń opartych na ludzkich komórkach i badanie leków w kontekście ludzkiej siatkówki. Zespół projektu HURET(odnośnik otworzy się w nowym oknie), wspierany przez Europejską Radę ds. Badań Naukowych(odnośnik otworzy się w nowym oknie) bierze udział w badaniach dotyczących tego zagadnienia. W ramach projektu HURET powstał zestaw nowych technologii, które umożliwiają badanie ludzkiej siatkówki, zrozumienie jej struktury funkcjonalnej i mechanizmów chorobowych zróżnicowanych typach komórek, a tym samym opracowanie nowych leków.
Jak ludzkie siatkówki w formie organoidów pomagają w badaniu nowych leków?
„Opracowaliśmy technikę hodowli tysięcy miniaturowych sztucznych ludzkich siatkówek w laboratorium(odnośnik otworzy się w nowym oknie) – mowa o organoidach”, wyjaśnia Botond Roska, koordynator projektu i dyrektor Instytutu Okulistyki Molekularnej i Klinicznej(odnośnik otworzy się w nowym oknie) w Bazylei (Szwajcaria). Organoidy ludzkiej siatkówki są wrażliwe na światło i zawierają wiele spośród rodzajów komórek, które występują w prawdziwej ludzkiej siatkówce. „Następnie opracowaliśmy nową technologię - optogenetykę bliskiej podczerwieni(odnośnik otworzy się w nowym oknie), która pozwala nam stymulować ludzką siatkówkę światłem po śmierci, co umożliwia nam obserwowanie procesu przetwarzania informacji wizualnych”, dodaje Roska. Zespół opracował także nową metodę dostarczania genów do ludzkich komórek, pozwalającą badaczom szybko zmienić sposób działania genów w komórkach siatkówki.
Lepszy proces testowania leków dzięki ludzkim komórkom
Korzystając z tych technologii, zespół IOB zbadał kandydatów na leki z wykorzystaniem blisko 20 000 organoidów ludzkiej siatkówki, aby znaleźć związki, które mogą spowolnić utratę fotoreceptorów w ludzkich modelach schorzeń tej tkanki. Zespół zbadał również sposób obliczania przez siatkówkę danych wizualnych. „W przyszłości nasza technologia optogenetyczna wykorzystująca bliską podczerwień może potencjalnie przywrócić wzrok osobom częściowo niewidomym”, zauważa Roska. „Osiągnęliśmy już istotny kamień milowy - wraz z José-Alainem Sahelem, emerytowanym profesorem paryskiej Sorbony, leczyliśmy grupę niewidomych pacjentów za pomocą optogenetyki i poinformowaliśmy o pomyślnym częściowym przywróceniu wzroku u jednego pacjenta należącego do tej kohorty(odnośnik otworzy się w nowym oknie)”.
