Opis projektu
Edycja RNA w celu unowocześnienia terapii chorób wątroby
Obecne metody leczenia chorób wątroby są często reaktywne i nie uwzględniają przyczyn molekularnych. Finansowany przez ERBN projekt HepaModulatoR zakłada opracowanie bardziej proaktywnego modelu poprzez edycję zasad RNA. Pozwala to na precyzyjną modyfikację białek, gdy jest to potrzebne, unikając ryzyka związanego z trwałymi zmianami DNA. Zespół wykorzystuje modelowanie obliczeniowe i wysokowydajne badania przesiewowe, aby dokładnie określić, gdzie sygnały chorobowe są nieprawidłowe. Przekierowując enzymy ADAR za pomocą leków opartych na RNA, jest w stanie korygować zachowanie białek, aby zatrzymać stan zapalny lub progresję raka. Badanie to oznacza przejście do nowej klasy precyzyjnych terapii.
Cel
RNA base editing, catalyzed by ADAR enzymes, is a natural process that diversifies protein function by modifying mRNA. Redirecting ADAR activity with RNA-based drugs holds significant promise for correcting genetic mutations and uniquely enables precise modulation of protein function. However, major challenges remain to fully unlock this potential.
In this collaborative effort, we present a target discovery platform and demonstrate in vivo proof-of-concept (PoC) that targeted RNA base editing can mitigate chronic liver disease. Our team combines its groundbreaking insights and tools to predict functional editing computationally (PI Levanon), efficiently screen for effective edits (PI Stafforst), and establish functional PoC in animal models of liver disease (PI Heikenwälder).
Chronic liver disease stems from disturbances in the liver microenvironment caused by chronic viral infections, alcohol intake, sedentary life-style/high-calorie diets or autoimmunity, all disrupt hepatocyte metabolism and regulatory signalling. This ultimately leads to liver inflammation, fibrosis, and liver cancer. We suggest that targeted RNA base editing is well-suited to counteract liver disease by modulating protein function and upregulating hepatoprotective proteins.
To maximize the likelihood of success, our team addresses three Focus Areas, each representing a distinct stage of liver disease: In Focus Area 1, we aim to modulate liver metabolism (promoting catabolism) at an early disease stage. In Focus Area 2, we seek to reduce chronic inflammatory signalling at the mid-stage. Finally, Focus Area 3 focuses on generating highly immunogenic neoantigens in cancerous liver tissue to stimulate immune therapies at advanced stages.
Overall, this project will push far beyond the current state-of-the-art in this field, significantly advancing this innovative therapeutic modality. We aim to make a substantial impact on Europe’s society, healthcare systems, and pharmaceutical industry.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu nauki o zdrowiu odżywianie
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna onkologia
- nauki przyrodnicze nauki chemiczne chemia organiczna alkohole
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne biochemia biocząsteczki białka enzymy
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-SYG - HORIZON ERC Synergy Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2025-SyG
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
72074 Tuebingen
Niemcy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.