Skip to main content
Przejdź do strony domowej Komisji Europejskiej (odnośnik otworzy się w nowym oknie)
polski polski
CORDIS - Wyniki badań wspieranych przez UE
CORDIS

Conservative iron chelation as a disease-modifying strategy in Parkinson’s disease: a multicentric, parallel-group, placebo-controlled, randomized clinical trial of deferiprone

Opis projektu

Możliwość modyfikacji przebiegu choroby Parkinsona dzięki wykorzystaniu chelatacji żelaza

Choroba Parkinsona (PD) jest drugim najczęściej diagnozowanym zaburzeniem neurodegeneracyjnym na świecie. Wiąże się z nadmiernym stężeniem żelaza w istocie czarnej, co naraża neurony dopaminergiczne na wysoki poziom stresu oksydacyjnego wynikającego z nieprawidłowego metabolizmu mitochondriów i dopaminy. Zarówno we wcześniejszych badaniach przedklinicznych, jak i pilotażowych badaniach klinicznych wykazano skuteczność nowatorskiej terapii opartej na chelatacji żelaza za pomocą deferypronu (DFP), nie tylko pod względem indukowania czynników neuroprotekcyjnych w modelach komórkowych choroby Parkinsona, ale także spowalniania postępu choroby w modelach mysich oraz u pacjentów cierpiących na PD we wczesnym stadium. Celem finansowanego przez UE projektu FAIR-PARK-II jest przeprowadzenie randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego z udziałem grup równoległych, mającego wykazać, że DFP może spowolnić proces utraty sprawności przez pacjentów z chorobą Parkinsona rozpoznaną de novo. Wyniki tych badań mogą się przyczynić do uznania metody opartej na chelatacji żelaza za leczenie modyfikujące przebieg choroby i wprowadzenia jej do stosowania w chorobach neurodegeneracyjnych.

Cel

Parkinson’s disease (PD) is a major, chronic, non-communicable disease and the 2nd most frequent neurodegenerative disorder worldwide. Excess iron is primarily detected in the substantia nigra pars compacta, where dopaminergic neurons are exposed to high levels of oxidative stress produced by mitochondrial disorders and dopamine metabolism. Our previous preclinical, translational and pilot clinical studies demonstrated that novel iron chelation therapy with the prototypic drug deferiprone (DFP) (i) induces neuroprotection in cell models of PD via a powerful antioxidant effect, (ii) reduces regional siderosis of the brain, (iii) reduces motor handicap via inhibition of catechol-o-methyl transferase, and (iv) slows the progression of motor handicap in the 1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine mouse model and in early PD patients. This project now seeks to demonstrate that conservative iron chelation therapy with moderate-dose DFP (30 mg/kg/day) slows the progression of handicap in de novo PD patients while not affecting systemic parameters. The 9-month, parallel-group, randomized, placebo-controlled, multicentre trial will be followed by a 1-month wash-out period. The primary efficacy criterion will be the change in motor and non-motor handicap scores on the Total Movement Disorders Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale to identify disease-modifying and symptomatic effects. The secondary efficacy criterion will be the change in score between baseline and 40 weeks (i.e. probing the disease-modifying effect only). Potential surrogate radiological and biological biomarkers, health economics and societal impacts will be assessed. 17 national, European and international research and innovation activities will be linked with the project. The study results should prompt academic and industrial research on iron chelation as a disease-modifying treatment in neurodegenerative diseases.

Dziedzina nauki (EuroSciVoc)

Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.

Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować

Słowa kluczowe

Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.

Program(-y)

Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.

Temat(-y)

Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.

System finansowania

Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.

RIA - Research and Innovation action

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania

Zaproszenie do składania wniosków

Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.

(odnośnik otworzy się w nowym oknie) H2020-PHC-2014-2015

Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszenia

Koordynator

CENTRE HOSPITALIER REGIONAL ET UNIVERSITAIRE DE LILLE
Wkład UE netto

Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.

€ 2 604 799,55
Koszt całkowity

Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.

€ 2 604 799,55

Uczestnicy (20)

Moja broszura 0 0