Opis projektu
Możliwość modyfikacji przebiegu choroby Parkinsona dzięki wykorzystaniu chelatacji żelaza
Choroba Parkinsona (PD) jest drugim najczęściej diagnozowanym zaburzeniem neurodegeneracyjnym na świecie. Wiąże się z nadmiernym stężeniem żelaza w istocie czarnej, co naraża neurony dopaminergiczne na wysoki poziom stresu oksydacyjnego wynikającego z nieprawidłowego metabolizmu mitochondriów i dopaminy. Zarówno we wcześniejszych badaniach przedklinicznych, jak i pilotażowych badaniach klinicznych wykazano skuteczność nowatorskiej terapii opartej na chelatacji żelaza za pomocą deferypronu (DFP), nie tylko pod względem indukowania czynników neuroprotekcyjnych w modelach komórkowych choroby Parkinsona, ale także spowalniania postępu choroby w modelach mysich oraz u pacjentów cierpiących na PD we wczesnym stadium. Celem finansowanego przez UE projektu FAIR-PARK-II jest przeprowadzenie randomizowanego, kontrolowanego placebo badania klinicznego z udziałem grup równoległych, mającego wykazać, że DFP może spowolnić proces utraty sprawności przez pacjentów z chorobą Parkinsona rozpoznaną de novo. Wyniki tych badań mogą się przyczynić do uznania metody opartej na chelatacji żelaza za leczenie modyfikujące przebieg choroby i wprowadzenia jej do stosowania w chorobach neurodegeneracyjnych.
Cel
Parkinson’s disease (PD) is a major, chronic, non-communicable disease and the 2nd most frequent neurodegenerative disorder worldwide. Excess iron is primarily detected in the substantia nigra pars compacta, where dopaminergic neurons are exposed to high levels of oxidative stress produced by mitochondrial disorders and dopamine metabolism. Our previous preclinical, translational and pilot clinical studies demonstrated that novel iron chelation therapy with the prototypic drug deferiprone (DFP) (i) induces neuroprotection in cell models of PD via a powerful antioxidant effect, (ii) reduces regional siderosis of the brain, (iii) reduces motor handicap via inhibition of catechol-o-methyl transferase, and (iv) slows the progression of motor handicap in the 1-methyl-4-phenyl-1,2,3,6-tetrahydropyridine mouse model and in early PD patients. This project now seeks to demonstrate that conservative iron chelation therapy with moderate-dose DFP (30 mg/kg/day) slows the progression of handicap in de novo PD patients while not affecting systemic parameters. The 9-month, parallel-group, randomized, placebo-controlled, multicentre trial will be followed by a 1-month wash-out period. The primary efficacy criterion will be the change in motor and non-motor handicap scores on the Total Movement Disorders Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale to identify disease-modifying and symptomatic effects. The secondary efficacy criterion will be the change in score between baseline and 40 weeks (i.e. probing the disease-modifying effect only). Potential surrogate radiological and biological biomarkers, health economics and societal impacts will be assessed. 17 national, European and international research and innovation activities will be linked with the project. The study results should prompt academic and industrial research on iron chelation as a disease-modifying treatment in neurodegenerative diseases.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego.
- nauki przyrodniczeinformatykabazy danych
- inżynieria i technologiainżynieria elektryczna, inżynieria elektroniczna, inżynieria informatycznainżynieria elektronicznaczujniki
- medycyna i nauki o zdrowiumedycyna klinicznaneurologiachoroba Parkinsona
- nauki społeczneekonomia i biznesekonomiaekonomika zdrowia
- nauki przyrodniczenauki fizyczneakustykaultradźwięki
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Przepraszamy… podczas wykonywania operacji wystąpił nieoczekiwany błąd.
Wymagane uwierzytelnienie. Powodem może być wygaśnięcie sesji.
Dziękujemy za przesłanie opinii. Wkrótce otrzymasz wiadomość e-mail z potwierdzeniem zgłoszenia. W przypadku wybrania opcji otrzymywania powiadomień o statusie zgłoszenia, skontaktujemy się również gdy status ulegnie zmianie.
Słowa kluczowe
Program(-y)
Zaproszenie do składania wniosków
Zobacz inne projekty w ramach tego zaproszeniaSzczegółowe działanie
H2020-PHC-2014-two-stage
System finansowania
RIA - Research and Innovation actionKoordynator
59037 Lille
Francja
Zobacz na mapie
Uczestnicy (20)
75654 Paris
Zobacz na mapie
75014 Paris
Zobacz na mapie
75015 PARIS
Zobacz na mapie
Zakończenie uczestnictwa
M9L 1T9 Toronto
Zobacz na mapie
1649 028 Lisboa
Zobacz na mapie
08036 Barcelona
Zobacz na mapie
Podmiot prawny inny niż podwykonawca, stowarzyszony lub mający inne powiązania prawne z uczestnikiem. Podmiot realizuje prace na podstawie warunków umowy o grant, dostarcza towary lub świadczy usługi związane z działaniem, jednak nie podpisuje umowy o grant. Podmiot zewnętrzny przestrzega zasad i wymogów dotyczących danego uczestnika wynikających z umowy o grant, dotyczących kwalifikowalności kosztów oraz kontroli wydatków.
08036 Barcelona
Zobacz na mapie
NE1 7RU Newcastle Upon Tyne
Zobacz na mapie
Zakończenie uczestnictwa
72074 Tuebingen
Zobacz na mapie
6020 Innsbruck
Zobacz na mapie
116 36 Praha 1
Zobacz na mapie
Zakończenie uczestnictwa
6525 XZ Nijmegen
Zobacz na mapie
35037 Marburg
Zobacz na mapie
75006 Paris
Zobacz na mapie
89081 Ulm
Zobacz na mapie
Zakończenie uczestnictwa
24118 Kiel
Zobacz na mapie
23562 Lübeck
Zobacz na mapie
Podmiot prawny inny niż podwykonawca, stowarzyszony lub mający inne powiązania prawne z uczestnikiem. Podmiot realizuje prace na podstawie warunków umowy o grant, dostarcza towary lub świadczy usługi związane z działaniem, jednak nie podpisuje umowy o grant. Podmiot zewnętrzny przestrzega zasad i wymogów dotyczących danego uczestnika wynikających z umowy o grant, dotyczących kwalifikowalności kosztów oraz kontroli wydatków.
24118 Kiel
Zobacz na mapie
6525 GA Nijmegen
Zobacz na mapie
43122 Parma
Zobacz na mapie