Innowacja biobankowa może prowadzić do ukierunkowanego leczenia białaczki
Ostra białaczka szpikowa (AML) jest chorobą, podczas której krwinki białe mnożą się w sposób niekontrolowany oraz wypierają krwinki czerwone i płytki krwi. Może to prowadzić do osłabienia, krwawień i wysokiej podatności na zarażenia. „Pomimo zwiększenia naszego rozumienia mechanizmów leżących u podstaw choroby, obecne metody leczenia pozwalają wyleczyć jedynie od 40 do 50 % młodszych pacjentów oraz od 10 do 20 % starszych”, mówi Michael Heuser, koordynator projektu PNANOMED, lekarz i naukowiec z Akademii Medycznej w Hanowerze w Niemczech. Głównym wyzwaniem dla leczenia tej choroby jest to, że pacjentów nie można leczyć w ten sam sposób. Nawet u jednego pacjenta, komórki białaczkowe zasadniczo się różnią, a wiele z nich w ogóle nie reaguje na leczenie. Trudność opracowania modeli klinicznych odzwierciedlających tę złożoność jest przeszkodą do osiągnięcia przełomowych odkryć.
Innowacje w badaniach przesiewowych
Aby rozwiązać ten problem, naukowcy w ramach projektu PNANOMED, który został objęty programem „Maria Skłodowska-Curie”, postawili sobie kilka kluczowych celów. Heuser chciał stworzyć genetycznie scharakteryzowany biobank przeszczepów ksenogenicznych ostrej białaczki szpikowej – przeszczepu (tkanek, które mogą być przeszczepione z jednego gatunku do innego, w tym przypadku od ludzi do myszy). Następnie naukowiec scharakteryzował mutacje w tych modelach przeszczepów ksenogenicznych, a na ich podstawie zidentyfikował skuteczne strategie mogące zatrzymać działania skutkujące powstaniem nowotworu z tych zmutowanych genów. „Biobank ludzkich komórek ostrej białaczki szpikowej został przeszczepiony myszom z obniżoną odpornością”, wyjaśnił naukowiec. „Nasze możliwości seryjnego przeszczepiania komórek białaczki pochodzących od pacjentów umożliwiły nam zbadanie leków celujących w powiązane z białaczką zmutowane geny”. Dzięki tej technice Heuser i jego zespół odkryli, że łączenie azacytydyny (leku, który włącza geny powstrzymujące komórki rakowe przez rozwojem i podziałem) z innym lekiem przeciwnowotworowego o nazwie trametinib znacznie wydłużyło życie myszy, w porównaniu do leków stosowania leków osobno. Zespół projektu zdołał także opracować wysoce skuteczny i nietoksyczny system dostarczania leków opartych na nanocząstkach dla krótkich cząsteczek RNA (siRNA), które wyłączają aktywność genów powodujących nowotwór. System dostarczania leków jest podobny do systemów już opracowanych dla szczepionek mRNA SARS-CoV-2. Heuser ma nadzieje, że szersze wykorzystanie tej technologii będzie korzystne również dla pacjentów z nowotworem.
Słowa kluczowe
PNANOMED, AML, białaczka, krew, nowotwór, biobank, RNA, komórki, geny