Badania pediatryczne bezpieczeństwa dobutaminy
Dobutamina jest używana w leczeniu niemowląt z nieprawidłowo niskim ciśnieniem krwi (niedociśnieniem) po urodzeniu. Wstępne dane wskazują, że leczenie dobutaminą przynosi korzyści pacjentom. Obecnie lek ten nie jest jednak oficjalnie dopuszczony do bezpiecznego stosowania. W ramach projektu NEO-CIRC(odnośnik otworzy się w nowym oknie) (Dobutamine for neonatal circulatory failure defined by novel biomarkers) finansowanego ze środków UE, przeprowadzone zostaną badania kliniczne mające na celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności dobutaminy przeznaczonej dla niemowląt. Badane będą też potencjalne polimorfizmy genetyczne mogące wpływać na reakcję niemowląt na lek, oraz opracowana zostanie standardowa definicja niewydolności krążeniowej noworodków. Uczestnicy projektu zrewidowali swój plan badań pediatrycznych i uzyskali zgodę na przeprowadzenie serii trzech prób klinicznych. Badania te pozwolą sprawdzić skuteczność dobutaminy u wcześniaków przy pomocy nowej formuły leku, odpowiedniej dla noworodków. W drugiej fazie projektu poczyniono istotne postępy w przygotowaniach do rozpoczęcia prób klinicznych. W projekcie NEO-CIRC ukończono badania nad modelami zwierzęcymi, aby określić farmakokinetykę i farmakodynamikę dobutaminy. Trwają analizy farmakokinetyki i farmakodynamiki dobutaminy w próbkach tkanek i krwi. Ukończono także prace nad odpowiednimi podręcznikami i protokołami roboczymi. Rezultaty projektu opisano w kilku czasopismach naukowych, a także omawiano na dziewięciu prezentacjach konferencyjnych oraz jednej sesji plakatowej. Ponadto jedna publikacja jest obecnie na etapie recenzji, a dwie inne znajdują się w przygotowaniu. Odbyły się szkolenia dla personelu, a także prace przygotowawcze dotyczące badań klinicznych, zarządzania próbkami i danymi, ram regulacyjnych oraz produkcji pilotażowej partii testowanego leku. Lek ten przekazano już dwóm placówkom mającym prowadzić badanie kliniczne. Ogólnie rzecz biorąc, badania prowadzone w ramach NEO-CIRC dostarczą ważnych informacji na temat kinetyki, dynamiki i bezpieczeństwa stosowania dobutaminy u niemowląt w leczeniu niedociśnienia. Co zaś najważniejsze, zatwierdzony skład leku, odpowiedni do stosowania u niemowląt, wraz z ulepszoną definicją niewydolności krążenia u noworodków pomogą poprawić wyniki leczenia chorych dzieci.
