Opis projektu
Terapia genowa ukierunkowana przeciwko chorobie Charcota-Mariego-Tootha
Choroba Charcota- Mariego-Tootha (CMT) obejmuje grupę dziedzicznych zaburzeń nerwowych wpływających na neurony ruchowe i czuciowe, głównie w stopach, nogach, dłoniach i ramionach. Zwykle jest rozpoznawana w okresie dojrzewania i postępuje przez całe życie pacjenta. Brak jest skutecznego leczenia farmakologicznego CMT. Opierając się na ich przełomowej pracy identyfikującej mechanizm molekularny leżący u podstaw CMT spowodowanej mutacjami w genie kodującym syntetazę glicylo-tRNA, zespół finansowanego przez ERBN projektu tRNAHigh zamierza rozwinąć terapię genową w celu podniesienia poziomu ekspresji glicylo-tRNA. Planuje on zidentyfikować optymalny wektor wirusowy do transferu genów za pośrednictwem wektora oraz optymalną drogę podania i dawkę. W ramach projektu planowane jest także pozyskanie personelu i finansowania dla firmy typu spin-out oraz uzyskanie patentu na optymalny wektor do terapii genowej.
Cel
Charcot-Marie-Tooth (CMT) disease is the most common inherited neuromuscular disease,
characterized by selective degeneration of peripheral motor and sensory neurons, leading to
progressive muscle weakness and wasting, and sensory dysfunction. Currently, no effective,
FDA/EMA-approved therapies are available for CMT, necessitating life-long symptomatic treatment.
We recently identified the molecular mechanism underlying CMT caused by mutations in glycyl-tRNA
synthetase (GlyRS). We showed that transgenic overexpression of the glycyl-transfer RNA (tRNA-Gly)
fully rescues peripheral neuropathy in two CMT-GlyRS mouse models. Furthermore, we present
preliminary data showing that viral vector-mediated gene transfer of tRNA-Gly administered to newborn,
presymptomatic CMT-GlyRS mice fully rescues their peripheral neuropathy phenotypes.
In this project we will optimize tRNA-Gly gene therapy, including identification of the optimal viral vector,
administration route, and dose to target adult motor and sensory neurons. Next to that, the project will
focus on the development of a business roadmap for XtRNA Bio, the spin-out company that I recently
co- founded with NLC Health Ventures. XtRNA Bio intends to raise significant pre-seed funding and
recruit presonnel, including an experienced CEO who will secure additional funds for continued
preclinical and clinical development of tRNA-Gly gene therapy. Finally, once identified, we will patent
the optimal gene therapy construct.
In all, this proposal constitutes a crucial step towards a first effective therapy for CMT-GlyRS and CMT
in general.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka mutacja
- nauki przyrodnicze nauki biologiczne genetyka RNA
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna neurologia
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) ERC-2024-POC
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaInstytucja przyjmująca
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
6525 XZ Nijmegen
Niderlandy
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.