Terapia niedokrwienia łożyska prowadzącego do ograniczenia wzrostu płodu
Niedokrwienie łożyska prowadzące do ograniczenia wzrostu płodu jest nieuleczalne i wiąże się z nienaturalnie wolnym wzrostem płodu w macicy. Niedokrwienie łożyska wynika z ograniczonego dopływu krwi do macicy. Ta patologia ciąży naraża dzieci na długoterminowe problemy zdrowotne. Poprawiając dopływ krwi do macicy można w znaczący sposób poprawić wyniki takich dzieci. Kobiety w prawidłowej ciąży mają poprawny poziom naczyniowego śródbłonkowego czynnika wzrostu (VEGF) we krwi i przepływ krwi do macicy jest prawidłowy. VEGF jest białkiem wydzielanym przez łożysko i lokalne zwiększenie poziomu VEGF we krwi dopływającej do macicy, np. poprzez terapię genową, może przeciwdziałać ograniczeniu wzrostu płodu. Ostatnio odkryto, że terapia czynnikiem wzrostu u zwierząt dramatycznie zwiększyła wzrost płodu poprzez rozszerzenie istniejących naczyń dostarczających krew do macicy i powstanie nowych. Konsorcjum EVERREST postawiło sobie za cel wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii matczynym czynnikiem wzrostu w badaniach przedklinicznych i klinicznych. Początkowo członkowie projektu EVERREST ocenili przyzwolenie społeczne i przesłanki natury etycznej związane z użyciem medycyny genetycznej podczas ciąży. Wyniki pokazały bardzo przychylne nastawienie do kobiet w ciąży uczestniczących w takich badaniach klinicznych. Prowadzone są obecnie badania przedkliniczne bezpieczeństwa terapii matczynym czynnikiem wzrostu. Tkanki ludzkiego łożyska nie wykazały uszkodzeń po narażeniu na wysokie dawki leków genetycznych w warunkach laboratoryjnych. Trwają testy laboratoryjne, aby sprawdzić, czy wbrew wynikom wstępnych badań na zwierzętach leki genetyczne przenikają przez łożysko. Co więcej, porównawcze badania toksyczności wobec rozrodu będą kontynuowane na zwierzętach w ciąży, aby sprawdzić wpływ wysokich i niskich dawek leków genetycznych. Ciężarne ze stwierdzonym ciężkim, wczesnym ograniczeniem wzrostu płodu są rekrutowane w czterech placówkach badawczych do badania obserwacyjnego, którego celem jest zgromadzenie danych porównawczych o przebiegu takiej ciąży bez leczenia. Projekt EVERREST ustanowił również biobank próbek od dzieci z ograniczeniem wzrostu płodu i ich matek. Stworzono szkic protokołu badań klinicznych fazy I/IIa. Pozytywne wyniki badań klinicznych zwiększą zaawansowanie badań klinicznych w położnictwie. To powinno przyspieszyć wprowadzenie na rynek terapii genowej ograniczenia wzrostu płodu, które może nastąpić w ciągu 10 do 15 lat.
Słowa kluczowe
Ograniczenia wzrostu płodu, terapia czynnikami wzrostu, naczyniowy śródbłonkowy czynnik wzrostu, terapia genowa
