Test do wykrywania biomarkerów specyficznych dla tocznia poprawia diagnostykę
Toczeń jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną dotykającą głównie kobiety. Choroba ta powoduje stan zapalny stawów, skóry i innych narządów. Według Lupus Foundation of America na świecie na toczeń choruje co najmniej 5 milionów osób. Późno wykryty i nieleczony toczeń może poważnie upośledzać czynności organizmu nierzadko powodując niezdolność do pracy. W skrajnych przypadkach może prowadzić do śmiertelnej niewydolności narządów. Diagnoza jest trudna, częściowo dlatego, że objawy choroby pokrywają się z objawami innych chorób autoimmunologicznych, ale także dlatego, że brakuje wiarygodnych testów laboratoryjnych. Wiele badań koncentrowało się na poszukiwaniu przeciwciał, które są biomarkerami tej choroby, które zazwyczaj nie są wystarczająco specyficzne i nie umożliwiają dokładnej diagnozy. Diagnostyczne badanie krwi ClarifyLupus ma na celu poprawę tej sytuacji poprzez identyfikację i ilościowe określenie zmienionych białek, które odgrywają kluczową rolę w wystąpieniu objawów tocznia. Co istotne, test ClarifyLupus jest skuteczny od wczesnych etapów choroby. Wsparcie unijne umożliwiło zespołowi projektowemu zebranie większej ilości danych wstępnych po zakończeniu etapu weryfikacji koncepcji projektu. Zebrano je z badań pacjentów i potwierdzono skuteczność testu w różnicowaniu objawów tocznia od objawów innych chorób reumatycznych.
Całkiem nowe podejście
Za produkt i projekt ClarifyLupus odpowiada start-up Clarify Analytical. Jedna ze współzałożycieli Clarify Analytical, po wystąpieniu u niej pierwszych objawów choroby autoimmunologicznej, musiała czekać 4 lata na ostateczną diagnozę. To sprawiło, że postanowiła wypracować zupełnie nowe podejście. „Nasze rozwiązanie jest wyjątkowe, ponieważ nie monitorujemy markerów związanych z reakcją autoimmunologiczną, ale skupiamy się na identyfikacji czynników warunkujących wystąpienie tej reakcji”, wyjaśnia koordynatorka projektu, Alexandra Maria Moita Antunes. Wsparcie UE umożliwiło zespołowi przetestowanie tej technologii w większej kohorcie, niż było to wcześniej możliwe. Badacze pracowali z pacjentami chorymi na toczeń, pacjentami z chorobami mylonymi z toczniem i zdrowymi wolontariuszami ze szpitala Egas Moniz w Portugalii. Kohorta składała się z 25 chorych na toczeń, 25 chorych na reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), 25 chorych na zesztywniające zapalenie stawów kręgosłupa (ZZSK) i 25 osób zdrowych. „Nasze badanie pozwoliło z powodzeniem zidentyfikować pacjentów cierpiących na toczeń z dużym stopniem rozróżnienia. To niezwykle istotny krok na drodze do rozpoczęcia procesu rejestracyjnego, bez którego technologia ta nie może zostać wprowadzona na rynek”, mówi Antunes.
Lepsza diagnoza to lepsze rokowania
ClarifyLupus ma na celu poprawę rokowania u pacjentów poprzez opracowanie skuteczniejszego narzędzia do wczesnej klinicznej diagnozy tocznia. „Poszerzając wiedzę na temat choroby przyczyniamy się do rozwoju nowych metodologii oceny przyszłych terapii dla pacjentów z toczniem”, przekonuje Antunes. Ta nadrzędna ambicja jest zgodna z założeniami programu Zdrowie, zmiany demograficzne i dobrostan przedstawionego przez Komisję Europejską w ramach programu „Horyzont 2020”. W 2018 roku zespół otrzymał list wsparcia, w którym przedstawiono potencjał ClarifyLupus, od Szpitala Egas Moniz w Lizbonie. Technologia ta jest nadal poddawana walidacji klinicznej. Następnie zostanie poddana procesowi rejestracyjnemu, który może trwać od 2 do 3 lat. Zespół poszukuje obecnie dalszych źródeł finansowania. „Jesteśmy przekonani, że ClarifyLupus jest przełomem w diagnostyce tocznia, a wcześniejsze leczenie spowoduje wydłużenie życia pacjentów o kilkadziesiąt lat przy jednoczesnej poprawie jakości ich życia”, mówi Antunes.
Słowa kluczowe
ClarifyLupus, choroba, badanie krwi, diagnoza, rokowanie, reumatyczne, autoimmunologiczne, biomarkery
