Innowacyjny lek zmieniający przebieg choroby zwyrodnieniowej stawów, który aktywuje proces regeneracji chrząstek
Zdrowe chrząstki są czynnie wykorzystywanym elementem stawów, na przykład w kolanach działają niczym poduszka asekurująca staw w czasie ruchu i chroniąca kości nóg przed bezpośrednim tarciem o siebie. Proces starzenia powoduje degenerację tkanki chrzęstnej, co może prowadzić do choroby zwyrodnieniowej stawów. Choroba zwyrodnieniowa stawów kolanowych nazywana jest gonartrozą. To jedna z poważniejszych przyczyn niepełnosprawności i problemów bólowych, z jakimi borykają się ludzie na całym świecie. Ponieważ uszkodzenie chrząstki jest nieodwracalne, obecnie stosuje się wyłącznie leczenie paliatywne, na przykład zastrzyki z kwasu hialuronowego, które ma przynosić ulgę w bólu i spowalniać postęp choroby.
Innowacyjne leczenie, które odtwarza uszkodzone chrząstki
W ramach finansowanego ze środków UE projektu RHYP opracowano innowacyjną metodę leczenia gonartrozy, spowalniającą proces degeneracji oraz aktywującą proces autonaprawy chrząstki. Metoda ta wykorzystuje insulinopodobny czynnik wzrostu-1 (IGF-1), odpowiedzialny za wzrost somatyczny i odgrywający główną rolę we wzroście szkieletu, oraz jego mediatora, hormon wzrostu (GH). „Proponowany kandydat na lek, REG-O3, to białko promujące regenerację chrząstki, zwiększające mobilność i zmniejszające ból”, wyjaśnia Christelle Vêtu, koordynatorka projektu i współzałożycielka firmy Regulaxis. REG-O3 to przełomowy antagonista hormonu opracowany przez Regulaxis. Lek zaprojektowano tak, by regulował efekt działania osi GH/IGF-1 na metabolizm i promował wzrost komórek zależny od GH. Jednocześnie wspiera on różnicowane komórek pod wpływem somatostatyny, co pozwala poprawić równowagę między proliferacją a różnicowaniem w zależności od potrzeb komórki. „Nasze białko zachowuje homeostazę środowiska komórek i pomaga w dostosowaniu się do jego wymagań, a także aktywuje mechanizm autonaprawy tkanek, co w efekcie ma prowadzić do zatrzymania choroby zwyrodnieniowej stawów”, podkreśla Vêtu. Wcześniejsze badania przedkliniczne prowadzone przez naukowców zajmujących się projektem RHYP w modelach zwierzęcych wykazały, że wstrzykiwanie REG-O3 bezpośrednio w staw kolanowy zwierzęcia cierpiącego na chorobę zwyrodnieniową stawów poprawia regenerację chrząstki i tkanek otaczających staw. Jednocześnie prowadzi do zmniejszenia stanu zapalnego, a co za tym idzie również bólu. Oceny farmakodynamiczne, farmakokinetyczne i toksykologiczne leku prowadzone na modelach zwierzęcych potwierdziły bezpieczeństwo jego stosowania.
Wpływ REG-O3 na leczenie i społeczeństwo
Gonartroza to poważne obciążenie społeczno-gospodarcze, któremu towarzyszy spadek produktywności, gdyż osoby nią dotknięte muszą opuszczać pracę na dłuższe okresy. Choroba ta wpływa także na ich życie codzienne i odciska się mocno na jego jakości, tak w przypadku samego chorego, jak i jego rodziny. Niewątpliwe można mówić o znacznym i niezaspokojonym zapotrzebowaniu na skuteczne leczenie gonartrozy, które nie dość, że powstrzyma postęp choroby, to będzie także promować regenerację tkanki chrzęstnej. REG-O3 wydaje się być obiecującą propozycją, mogącą przynieść wyraźna zmianę w leczeniu gonartrozy, a jednocześnie gwarantującą bezpieczne użytkowanie i mającą znacznie mniej skutków ubocznych niż niesteroidowe leki przeciwzapalne i inne środki przeciwbólowe. Co ważniejsze, wydaje się, że leczenie będzie wymagać zaledwie kilku zastrzyków i przyniesie długotrwałe skutki. Projekt RHYP pozwolił z powodzeniem przenieść produkcję REG-O3 w skalę przemysłową z zapewnieniem dobrych warunków wytwarzania. Obecnie dostępne są już partie leku gotowe do rozpoczęcia badań przesiewowych pod kątem bezpieczeństwa stosowania i skuteczności prowadzonych z udziałem ludzi. REG-O3, który ma niebawem otrzymać zatwierdzenie ze strony Europejskiej Agencji Leków, przeszedł już etap optymalizacji, w tym opracowanie nowej postaci, która nadaje się do podawania w formie zastrzyków w kolano, oraz zatwierdzenie protokołu do rozpoczęcia badań klinicznych.
Słowa kluczowe
RHYP, chrząstka, REG-O3, regeneracja, kolano, choroba zwyrodnieniowa stawów, gonartroza
